Síndrome de Rett não pode ser curada

Julie Viken / Pexels

O medicamento experimental NLX-101 pode aliviar dois dos sintomas mais graves: respiração irregular e déficits cognitivos.

um Rettsíndrome Esta é uma doença neurológica genética rara. Afetando principalmente as mulheres (apenas uma em 10.000), na maioria dos casos, é Mutações no MECP2 - Localizado no cromossomo X.

As pessoas afetadas geralmente se desenvolvem normalmente nos primeiros meses de suas vidas, mas finalmente Gradualmente perdem capacidade Já considerado caminhar e conversar.

Muitas pessoas experimentaram a trama apnéia, Tem um forte impacto em sua qualidade de vida e pode agravar outros sintomas.

Síndrome de Rett Incurável. Embora existam tratamentos que podem ajudar a controlar os sintomas e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.

Nesse caso, o medicamento foi testado Universidade de Minneapolis Pode "Abrir a porta" Nesta doença, como lido em comunicado enviado a Zap.

A equipe do Instituto de Ciências da Vida e Saúde (ICVs) da Escola de Medicina da Universidade de Mino mostra que deu um passo importante nos novos tratamentos para a síndrome de Rett.

O medicamento experimental é chamado NLX-101. Pesquisas mostram que pode facilidade Dois dos sintomas mais graves: Respiração irregular e Déficits cognitivos.

Nesta análise, a administração precoce e contínua impediu seus déficits cognitivos em roedores replicando vários aspectos da doença. Além disso, após uma dose, trama de Apnéia É significativo reduzir.

O medicamento foi projetado para funcionar apenas nos subtipos do receptor do neurotransmissor de serotonina 5-HT1A, Em áreas cerebrais específicas relacionadas ao controle cognitivo e respiratório, você pode obter os efeitos terapêuticos necessários e evitar efeitos adversos.

A pesquisadora Daniela Monteiro-Fernandes observou que o NLX-101 "pode ​​ajudar a enfraquecer a melhora significativa dos sintomas da doença, como déficits cognitivos ou apneia, que apresentam sintomas mais baixos dessas doenças. Muitas vezes colocando em risco a vida dos pacientes”.

Este é um estudo para pavimentar o caminho Novos tratamentos Indica que existe a possibilidade de alterar os cuidados prestados às pessoas com síndrome de Rett. Mas são necessárias mais pesquisas para avaliar a segurança e a eficácia do medicamento em humanos.

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