“O. A Skyclarys Medicine (OMAVEVELOXOLONE) está sendo avaliada com o objetivo de financiar adultos e adolescentes com 16 anos de idade ou mais. ”

Em "Usando Skyclarys para os pacientes com ataxia de Friedrich: esperança para nós e nossas famílias!", Atualmente com 6.000 assinantes, o governo é solicitado a garantir que "todos os pacientes com essa doença rara tenham acesso a tratamentos de mudança de vida".

De acordo com o texto (Skyclarys é a "primeira esperança real" para pacientes com ataxia de Friedreich, isso prova que o medicamento mostrou em ensaios clínicos que pode "melhorar a coordenação e a qualidade de vida das pessoas".

A Skyclarys, aprovada pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) em 2023, é considerada "o primeiro tratamento eficaz para essa condição, melhorando a mobilidade e a independência".

"O Sky Lock significa esperar adiar o progresso da doença, sorrir com amigos sem se sentir sobrecarregado e sonhar que a doença não determine o futuro de cada passo", escreveu o peticionário.

Em resposta à LUSA, ficou insatisfeito que seu objetivo era “traduzir decisões de financiamento em medicamentos de acesso eficazes para todos os pacientes que podem se beneficiar sem ignorar a responsabilidade pela contribuição da sustentabilidade do NHS (serviços nacionais de saúde) para garantir o uso eficaz dos recursos públicos de saúde e promover o acesso equitativo a tecnologias equitativas.”

"Embora a avaliação seja usada para fins de financiamento, os pacientes podem obter o medicamento através do programa de acesso antecipado, que é aprovado desde 7 de abril de 20124 para o tratamento de pacientes com 16 anos ou mais e geneticamente determinados a ter um diagnóstico de ataxia de Friedreich".

O Infarmed também disse que a Skyclarys também está "atualmente em negociações, as condições de financiamento com a empresa, ou seja, as condições de financiamento para os preços dos medicamentos, que também são" o objeto do tratamento com drogas e da avaliação econômica dos medicamentos ".

"Estamos trabalhando nesse processo, depende do acordo entre as duas partes", disse ele.

A Administração Médica Nacional também declarou que recebeu uma autorização de perfil de mercado (AIM) para medicamentos inovadores após os comentários da Comissão de Uso Humano (CHMP).

"Após esta fase, para ser usada e financiada pelo NHS, os medicamentos devem demonstrar vantagens terapêuticas e vantagens econômicas diante da prática clínica nacional (...) para garantir que todos os cidadãos possam acessar terapias inovadoras e outros cuidados no contexto do NHS".

A ataxia de Friedreich é uma doença genética rara, neurodegenerativa e progressiva que afeta principalmente o sistema nervoso e o coração. Os sintomas cobrem complicações de coordenação, equilíbrio, fraqueza muscular e problemas cardíacos.

Leia também: em maio, proibição inofensiva da exportação de 69 medicamentos